在儿童肿瘤领域，“罕见”二字背后承载着沉重的重量——上百种复杂亚型、分散的病例分布、有限的治疗经验，让无数家庭从孩子发病起，便踏上了漫长而迷茫的求医之路。而在中山大学肿瘤防治中心，有这样一支医疗团队，肩负着儿童罕见肿瘤诊疗的使命，为这些患儿筑起生命防线，用技术与温度探索儿童罕见肿瘤诊疗的可行路径，彰显着国家队的责任与担当。
“儿童肿瘤是儿童死亡的主要原因，儿童肿瘤医疗负担重，需要引起大家格外的重视。”教授，博士生导师，华南恶性肿瘤防治全国重点实验室PI，中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科主任张翼鷟的这番话，道出了儿童肿瘤领域的严峻现状。
作为华南地区肿瘤防治与诊疗的龙头单位，中山大学肿瘤防治中心是建立儿童实体肿瘤亚专业的医疗机构，数十年深耕不辍。早在上世纪80年代，肿瘤内科就成立了儿童肿瘤诊疗组，专注儿童肿瘤尤其是罕见的实体肿瘤的诊疗；2010年，正式组建儿童肿瘤科，推动诊疗进入专业化、系统化发展阶段；2018年，华南恶性肿瘤防治全国重点实验室设立了独立的儿童肿瘤专业PI，由张翼鷟主任领衔的团队积极开展基础与转化研究，实现了临床诊疗与科研创新的深度融合。多年来，团队多项成果发表于国际高质量期刊，在重要国际儿童肿瘤学术会议上发出中国原创之声，展现了中国在该领域精准诊疗的探索与进步。
多学科协同（MDT）是儿童罕见肿瘤诊疗的核心支撑。儿童肿瘤与成人肿瘤存在本质区别，复杂的病情往往需要跨学科的智慧碰撞。对此，张翼鷟主任介绍：“在儿童肿瘤科牵头下，我们整合了全院的放疗、外科、病理、影像、核医学等核心学科力量，更联动中山大学附属第一医院小儿外科、中山大学光华口腔医学院·附属口腔医院头颈颌面外科等兄弟单位，组建了覆盖诊断、治疗、康复全流程的MDT大团队。”针对神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、横纹肌肉瘤、肾母细胞瘤、肝母细胞瘤等在发病率方面属于罕见肿瘤的儿童实体肿瘤，MDT团队通过联合会诊快速明确诊断、制定个性化方案，为患儿争取更优诊疗时机。
精准诊疗技术为治疗效果提供重要保障。医院放射治疗科自1964年创建以来，历经数十年淬炼，已成长为年收治肿瘤患者数量位居前列的放射治疗高地。教授，博士生导师，中山大学肿瘤防治中心放疗科党总支书记、科副主任高远红介绍，神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、尤文肉瘤等多种儿童肿瘤及高增殖性神经系统肿瘤均需放疗支持，而医院在儿童肿瘤放疗领域的悠久历史与丰富经验，为治疗提供了保障。
核医学科则依托代谢诊断与治疗技术，在儿童肿瘤诊疗中发挥重要作用。教授，博士生导师，中山大学肿瘤防治中心核医学科主任樊卫认为，传统MIBG显像久经临床验证，是神经母细胞瘤的诊断和疗效评估的可靠手段；新药MFBG显像升级探测效能，大幅提升微小病灶探测效能。此外，全视野PET-CT则以快速扫描、高分辨率成像、低辐射负担的特点，为神经母细胞瘤的早期诊断及病情评估提供强有力支撑，守护患者健康防线。
在技术之外，医院更以柔软的关怀为患儿与家属赋能。医院专门设置的“同心阁”游戏室摆满玩具与绘本，帮助孩子们在治疗间隙缓解紧张情绪。中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科护士长、主任护师蔡瑞卿介绍，针对化疗后患儿可能出现的疼痛、恶心、呕吐等不适，医护团队会全力寻找解决办法，减轻孩子痛苦。医院还建立了病房学校，通过文化课与艺术课辅导，让患儿在治疗期间保持校园生活节奏，为后续回归学校、融入社会创造条件。医护团队既专注病情治疗，也体谅家属焦虑，用专业解答和贴心帮助构建起互信互持的医患关系。
目前，中山大学肿瘤防治中心正积极推进全国儿童罕见肿瘤诊疗地图的构建，助力患儿家庭快速匹配治疗资源。这一目标的实现，离不开科研机构、药企、公益组织等社会各界的共同参与。张翼鷟主任呼吁：“儿童罕见肿瘤需要政府、公众、企业等多方重视。希望更多创新性药企关注这一领域，更多社会力量、公益组织持续助力，也期待国家出台更多好政策，救治罕见儿童肿瘤患者，帮助这些不幸的家庭。”
从罕见病例的零星救治到标准化诊疗体系的建立，从单一学科施治到多学科协同作战，从技术突破到人文关怀，中山大学肿瘤防治中心用数十年的坚守与创新，在儿童罕见肿瘤诊疗领域积累了宝贵经验、树立了行业标杆。未来，这支团队将继续以国家队的担当，汇聚各方力量，为罕见病患儿点亮希望之光。