2025全国两会“健康中国人”系列圆桌座谈近日在北京举行。在“多方共建罕见病诊疗与保障长效机制”专场座谈上，锐康迪（北京）医药有限公司总经理胡茂胜建议，应提高罕见病药物的可及性和可负担性，强化罕见病认知度，切实推动诊疗成果惠及更多患者。

“罕见病虽‘罕见’，但患者基数并不小，且治疗药物较为稀缺，有药可用的罕见病占比较低。”胡茂胜认为，由于罕见病患者少、市场容量小，进而导致药品研发成本较高。“但在社会责任感的驱动下，很多医药企业仍然热切地关注罕见病、积极投入罕见病药品的研发和引入中，以更好地满足患者的健康需求”。

为更好聚焦罕见病诊疗、真正惠及患者，胡茂胜建议医药企业从三方面着重发力：

一是提高药物可及性。近年来，诸多利好政策持续助力罕见病药物加快上市。国家深化药品审评审批改革，实施优先审评、附条件批准，将罕见病创新药纳入重点程序。地方积极探索，建立罕见病药品保障先行区，多维度提升罕见病药物可及性。“医药企业可积极借力有关政策，投身于罕见病药物研发的赛道上，让更多的罕见病从‘无药可治’变为‘有药可医’”；

二是改善药物可负担性。随着罕见病多元化医保支付体系的逐步构建，“药企可联合各方力量，为政策制定提供数据支持，推动罕见病保障体系的完善，助力改善因罕见病药物高昂价格给患者及其家庭带来的经济负担”；

三是提升罕见病认知度。医药企业可联合学会、专家、患者组织和非营利机构等各方力量，加强罕见病的科普教育，同时支持罕见病治疗指南和共识的更新，推动新的诊疗理念和用药指南的广泛落地，为罕见病事业发展“疏通”认知路径。（冯斯正）